Não há atualmente nenhuma cura para a Atrofia Muscular Espinhal (AME), mas o Instituto Nacional de Saúde nos Estados Unidos (NIH ) identificou a AME como a doença genética mais próxima de um tratamento entre mais de 600 doenças neurológicas.Há aproximadamente 18 drogas no "pipeline farmacolólogico" , e 5 em estudos clínicos avançados para tratar e curar a AME. Uma cura para a AME pode ajudar a estabelecer o caminho para a cura para milhares de outras doenças genéticas, incluindo ELA (Balde de Gelo, lembram?), Alzheimer e esclerose múltipla.
Nós acreditamos em um futuro sem AME!
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O gráfico identifica os principais projetos de pesquisa de drogas em desenvolvimento.
Com o objetivo de encontrar um tratamento e potencial cura para a AME, é importante atacar por todos os lados. É difícil prever qual o programa de investigação científica para uma droga para a AME pode ser bem sucedido. É importante que se invista em uma diversidade de abordagens, maximizando as chances de sucesso. Se um candidato ou uma abordagem falha , temos outro para tomar seu lugar. O gráfico identifica quatro formas de tratamento possíveis: (i) Substituição ou correção do gene defeituoso SMN1. (ii) A modulação do baixo funcionamento do SMN2 (gene de back-up). (iii) Neuroproteção dos neurônios motores afetados pela perda de proteína SMN . (iv) Proteção muscular para prevenir ou restaurar a perda da função muscular na AME.
Uma página que traz uma atualização constante, já agrupando o que existe de específico na doença, em inglês é a da organização Treat-NMD network, http://www.treat-nmd.eu/research/clinical-research/sma-current-trials/.
A esperança de contarmos no futuro com um tratamento para estas doenças deve ficar acesa. No entanto cabe o alerta de que não há no presente momento nenhuma terapia curativa comprovada e liberada para o tratamento. Para que isto ocorra é necessário que a terapia se mostre viável em “tubo de ensaio” e em testes com animais de laboratório. Depois, estas mesmas terapias são testadas em seres humanos, e, apenas quando comprovadamente não causarem danos e se mostrarem eficazes, o que depende de testes em muitos seres vivos é que estas terapias são liberadas como forma de tratamento para uma doença.
Alexandra Prufer de Queiroz Campos Araujo
Professora Associada de Neuropediatria da UFRJ